Rodžers Hariss / Zinātnes foto bibliotēka / Getty Images
Key Takeaways
- FDA apstiprināja Nucala, smagas astmas zāles, lai ārstētu retu asins slimību grupu, ko sauc par HES.
- Šī ir pirmā HES apstiprinātā jaunā terapija vairāk nekā desmit gadu laikā.
- Klīniskā pētījumā HES uzliesmojumu piedzīvoja par 50% mazāk pacientu, kas saņēma Nucala, salīdzinot ar pacientiem, kuri saņēma placebo.
Zāles, ko tradicionāli lieto smagas astmas ārstēšanai, ir apstiprinātas hipereozinofīliem sindromiem (HES), padarot tās par pirmajām zālēm, kas gandrīz 14 gadu laikā apstiprinātas retu asins slimību ārstēšanai.
25. septembrī Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) apstiprināja Nucala (mepolizumabu) HES ārstēšanai 12 gadus veciem un vecākiem cilvēkiem. Konkrēti, Nucala ir paredzēts tiem, kuri HES ir pieredzējuši sešus mēnešus vai ilgāk.
Kas ir hipereozinofīli sindromi?
HES asins traucējumiem raksturīgs augsts eozinofilu līmenis, kas ir slimību apkarojošie baltie asinsķermenīši. Saskaņā ar Amerikas Alerģijas astmas un imunoloģijas akadēmijas datiem vairumam veselīgu cilvēku asinīs ir mazāk nekā 500 eozinofilu / mikrolitru. Bet cilvēkiem ar HES asinīs parasti ir vairāk nekā 1500 eozinofilu / mikrolitru bez identificējama cēloņa.
Šie papildu eozinofīli var nokļūt tādos orgānos kā āda, plaušas, sirds un nervu sistēma, izraisot iekaisumu un galu galā novedot pie orgānu disfunkcijas.
HES simptomi ir atkarīgi no ietekmētās ķermeņa daļas. Ja HES ietekmē jūsu ādu, var rasties tādi simptomi kā ekzēma un nātrene. Ja HES ietekmē jūsu plaušas, simptomi var būt klepus, elpas trūkums un sēkšana.
Kā Nucala var palīdzēt
Smagas astmas gadījumā Nucala darbojas, novēršot pārmērīgu eozinofilu veidošanos, kas izraisa elpceļu iekaisumu. Tas tiek darīts, saistoties ar olbaltumvielām, kas atbild par eozinofilu regulāciju, ko sauc par interleikīnu (IL-5), bloķējot IL-5 saistīšanos ar ķermeņa receptoriem.
Tā kā eozinofīli ir saistīti arī ar HES, pētnieki domāja, vai Nucala varētu palīdzēt. Un farmācijas uzņēmuma GSK 2019. gada pētījuma rezultāti norādīja, ka tas varētu notikt.
"Tiek uzskatīts, ka mepolizumabs [Nucala] darbojas, samazinot eozinofilu līmeni asinīs, un pierādījumi liecina, ka tam ir potenciāls kā mērķtiecīga ārstēšanas iespēja dažādām iekaisuma slimībām, ko izraisa paaugstināti eozinofīli," Geralds Gleichs, MD, alerģists, imunologs un HES eksperts ar Jūtas universitāti, teikts paziņojumā, kas saistīts ar pētījumu. "Šie dati ir ļoti daudzsološi, un tiem vajadzētu dot cerību pacientiem, kurus skāris šis retais, dzīvībai bīstamais stāvoklis, ko izraisījis eozinofīlais iekaisums," viņš piebilda, raksturojot HES.
Randomizētā, dubultmaskētā pētījumā 108 dalībnieki papildus standarta terapijas terapijai ik pēc četrām nedēļām 32 nedēļas saņēma vai nu Nucala injekciju, vai placebo. Lai gan HES uzliesmojumus 8 mēnešu pētījumā piedzīvoja 56% placebo grupas, tikai 28% Nucala grupas uzliesmojumus.
HES parasti ārstē ar steroīdiem vai ķīmijterapiju, no kuriem pēdējiem var būt ievērojamas blakusparādības. Daži HES pacienti, kuri tika ārstēti ar Nucala, ziņoja tikai par vieglām blakusparādībām, ieskaitot augšējo elpceļu infekciju un sāpes ekstremitātēs.
Ko tas jums nozīmē
Nucala var būt efektīvāka un ar mazākām blakusparādībām nekā pašreizējā HES ārstēšana. Ja jūs dzīvojat ar kādu no šiem asins traucējumiem, apsveriet iespēju jautāt savam ārstam par Nucala.