Eksperimentālā ALS zāles palēnina slimības progresēšanu sākotnējā pētījumā

koto_feja / Getty Images

Key Takeaways

• Jauns pētījums ALS ārstēšanai palēnināja slimības progresēšanu pacientiem.
• Atšķirība starp pacientiem, kuri lietoja šo narkotiku, un tiem, kuri lietoja placebo, bija maza, bet nozīmīga.
• Apmēram 12 000 līdz 15 000 cilvēku ASV ir ALS.

Eksperimentālas zāles var palīdzēt palēnināt smadzeņu slimības amiotrofās laterālās sklerozes (ALS) progresēšanu, saskaņā ar jauno pētījumu noJaunanglijas medicīnas žurnālsĀrstēšanas iespējas ALS pacientiem ir ļoti ierobežotas, tāpēc pētnieki cer, ka šīs zāles var kalpot kā papildu terapija.

Saskaņā ar Nacionālā neiroloģisko traucējumu un insulta institūta (NINDS) datiem ALS ir retu neiroloģisku slimību grupa, kurā iesaistītas nervu šūnas, kas atbildīgas par brīvprātīgu muskuļu kustību kontroli, piemēram, košļāšanu, staigāšanu un runāšanu. Slimība ir progresējoša, kas nozīmē simptomi laika gaitā pasliktinās, un pašlaik to nevar izārstēt. Katru gadu Amerikas Savienotajās Valstīs ALS tiek diagnosticēta aptuveni 5000 cilvēku.

Pētījumam, kas tika publicēts 3. septembrī, pētnieki pacientiem ar ALS pārbaudīja jaunu medikamentu, kas ir nātrija fenilbutirāta – taurursodiola kombinācija ar nosaukumu AMX0035. No šiem pacientiem 89 saņēma jaunās zāles, bet 48 - placebo. Pēc tam pētnieki 24 nedēļas izsekoja pacientus un izmēra viņu slimības progresēšanu, izmantojot pārskatīto amiotrofās laterālās sklerozes funkcionālās vērtēšanas skalu (ALSFRS-R), kas ir pacienta ALS smaguma mērījums.

Pētījuma beigās pacientiem, kuri lietoja AMX0035, funkcionālā pasliktināšanās bija lēnāka nekā tiem, kuri lietoja placebo. Pētnieki aicināja veikt ilgākus un lielākus izmēģinājumus kā nākamo zāļu soli.

"Tas ir svarīgs solis uz priekšu un ļoti cerīgas ziņas cilvēkiem ar ALS un viņu ģimenēm," Verywell stāsta vadošā pētījuma autore Sabrina Paganoni, PhD, Hārvardas Medicīnas skolas un Spauldingas rehabilitācijas slimnīcas docente. “Pacientiem, kuri tika ārstēti ar AMX0035, fiziskā funkcija saglabājās ilgāk nekā tiem, kuri saņēma placebo. Tas nozīmē, ka viņi saglabāja lielāku neatkarību, veicot ikdienas dzīves aktivitātes, kas pacientiem ir svarīgas, piemēram, spēja staigāt, runāt un norīt ēdienu. ”

Ko tas jums nozīmē

AMS0035 izmēģinājums ALS ārstēšanai joprojām turpinās. Bet ar laiku šīs jaunās zāles var kļūt par vēl vienu ALS ārstēšanas pamatu.

Izpratne par ALS

Kad pacientam ir ALS, viņi pakāpeniski pasliktina savus motoros neironus vai nervu šūnas, kas nodrošina komunikāciju no smadzenēm ar muguras smadzenēm un muskuļiem, skaidro NINDS. ALS gadījumā smadzeņu un muguras smadzeņu motorie neironi deģenerējas vai mirst. un pārtrauciet ziņojumu sūtīšanu muskuļiem. Tā rezultātā muskuļi pamazām kļūst vājāki, raustās un izšķīst. Laika gaitā smadzenes vairs nespēj kontrolēt brīvprātīgas muskuļu kustības.

"ALS ir ļoti smaga slimība pacientiem un ģimenei," saka Verywell Amit Sachdev, MD, Mičiganas štata universitātes neiromuskulārās medicīnas nodaļas medicīnas direktors.

Galu galā cilvēks ar ALS zaudēs spēju runāt, ēst, kustēties un elpot, saka NINDS.

Saskaņā ar NINDS, lielākā daļa cilvēku ar ALS mirst no elpošanas mazspējas 3 līdz 5 gadu laikā pēc simptomu parādīšanās. Apmēram 10% cilvēku ar diagnozi izdzīvos 10 vai vairāk gadus.

Kā AMX0035 var palīdzēt

Pašlaik nav efektīvas ārstēšanas, lai apturētu vai mainītu slimības progresēšanu. Tomēr ir ārstēšanas veidi, kas var palīdzēt pacientam kontrolēt simptomus un padarīt tos ērtākus. ALS pacientiem parasti tiek dota zāļu kombinācija ar iespējamo fizikālo terapiju un uztura atbalstu.

Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) ALS ārstēšanai apstiprināja zāles riluzolu (Rilutek) un edaravonu (Radicava). Riluzols var palīdzēt samazināt motoro neironu bojājumus un pagarināt cilvēka izdzīvošanu par dažiem mēnešiem, savukārt edaravons var palīdzēt palēnināt pacienta ikdienas darbības samazināšanos.

AMX0035 nav aizstājterapija esošajiem medikamentiem, saka Paganoni. Tā vietā tiek uzskatīts, ka tas var kalpot kā papildu terapija.

Sabrina Paganoni, MD, PhD

Tas mums saka, ka mums varētu būt nepieciešama dažādu ārstēšanas veidu kombinācija, lai visefektīvāk cīnītos ar ALS.

Šajā jaunākajā pētījumā lielākā daļa pacientu jau lietoja riluzolu, edaravonu vai abus. "AMX0035 sniedza papildu labumu papildus aprūpes standartam," saka Paganoni. “Turklāt šo zāļu darbības mehānismi ir atšķirīgi. Tas mums saka, ka, lai visefektīvāk cīnītos ar ALS, mums varētu būt nepieciešama dažādu ārstēšanu kombinācija. ”

Nav izveidotas vienas zāles, kas pilnībā apturētu ALS progresēšanu, taču eksperti cer uz ALS ārstēšanas nākotni. "Nepieciešamas jaunas procedūras," saka Sachdev. "Šīs zāles būtu labs solis."

Tomēr Sachdev brīdina, ka AMX0035 nav brīnumains līdzeklis pret ALS. "Šajā pētījumā pacienti turpināja pastāvīgi samazināties," viņš saka. "Viņu samazināšanās palēninājās, bet tikai nedaudz."

ALSFRS-R skalā pētījuma dalībnieki, kuri lietoja AMX0035, vidēji novērtēja par 2,32 punktiem augstāk 0-48 skalā, kas nojauc pacienta spēju patstāvīgi veikt 12 ikdienas darbības, piemēram, sarunu, staigāšanu un rakstīšanu.

Kas notiek tālāk ar AMX0035

Šis konkrētais pētījums bija salīdzinoši īss, padarot neskaidru, vai zāles var aizkavēt cilvēka nāvi un vēl vairāk mēnešus dot viņiem lielāku kontroli pār muskuļu kustībām, saka Sachdev. Tomēr tiesas process turpinās.

Dalībniekiem, kuri pabeidza izmēģinājumu, tika dota iespēja lietot AMX0035 ilgtermiņā. "Šis pagarinājums ir svarīgs, jo tas iemācīs mums par zāļu ietekmi uz izdzīvošanu," saka Paganoni. "Mēs esam sekojuši dalībniekiem jau trīs gadus."

Paganoni cerīgi raugās uz ALS ārstēšanas nākotni.

"Palēnināta slimība ir svarīgs mērķis ātri progresējošā slimībā, piemēram, ALS, jo lēnāka slimība nozīmē ilgāku fizisko funkciju saglabāšanu un lielāku neatkarību, veicot ikdienas dzīves aktivitātes," viņa saka. “Mēs ceram, ka nākotnē mums izdosies atrast medikamentus vai zāļu kombinācijas, kas var pilnībā apturēt vai pat novērst slimību. Tikmēr katrs šāds veiksmes stāsts, piemēram, šis, mums saka, ka esam uz pareizā ceļa. ”