FDA apstiprina jaunu zāļu kombināciju akūtas mieloīdo leikēmijas ārstēšanai

FatCamera / Getty Images

Key Takeaways

• Daudzi gados vecāki pieaugušie ar akūtu mieloīdo leikēmiju (AML) toksicitātes dēļ nevar saņemt tradicionālu agresīvu ķīmijterapiju.
• ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) ir apstiprinājusi jaunu zāļu lietošanu kombinācijā ar vienu no AML standarta ārstēšanas metodēm.
• Jaunā terapija var būt iespēja AML pacientiem, kuri nespēj saņemt intensīvu ķīmijterapiju.

16. oktobrī ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) regulāri apstiprināja jaunu zāļu venetoklaksu kopā ar citām standarta ārstēšanas metodēm, lai ārstētu pacientus ar akūtu mieloīdo leikēmiju (AML). FDA sākotnēji piešķīra zāles paātrināja apstiprināšanu 2018. gada novembrī. Augusta pētījums, kas publicētsNew England Journal of Medicineatklāja, ka terapija var samazināt pacientu mirstību pat par 34%.

Venetoclax jālieto kombinācijā ar azacitidīnu, decitabīnu vai zemu citarabīna devu (LDAC) nesen diagnosticētai AML pieaugušajiem, kas vecāki par 75 gadiem, vai tiem, kam ir citi apstākļi, kas neļauj viņiem veikt intensīvu ķīmijterapiju.

"Prognoze gados vecākiem pacientiem ar AML, kuriem nav tiesību saņemt intensīvu ķīmijterapiju, parasti ir slikta, un gadu desmitiem ir bijušas ierobežotas šo pacientu ārstēšanas iespējas," Tonijs Lins, PharmD, vecākais zinātniskais direktors AbbVie, uzņēmumā, kas ražo venetoklaksu. , stāsta Verywell. "Mūsu nesenais FDA apstiprinājums ir svarīgs, jo dati no mūsu VIALE-A pētījuma ir parādījuši, ka Venclexta (venetoklakss) un azacitidīns var palīdzēt nesen diagnosticētiem AML pacientiem, kuri nav piemēroti intensīvai ķīmijterapijai, dzīvot ilgāk nekā tie, kurus ārstē tikai ar azacitidīnu."

Uzlabota izdzīvošana

Augusta pētījumā tika pārskatīta divu ārstēšanas iespēju efektivitāte 431 pieaugušajam no 49 līdz 91 gadu vecumam ar AML. Kandidāti vēl nebija saņēmuši ķīmijterapiju diagnozes noteikšanai, un viņu vecums vai līdzāspastāvošie veselības apstākļi nebija piemēroti agresīvai ķīmijterapijai.

Viena grupa no 145 pacientiem saņēma azacitidīnu, kas ir vispāratzīta AML narkotika vecākiem pacientiem, kuri nav kandidāti uz citām ķīmijterapijas zālēm. Pārējie 286 pacienti saņēma azacitidīnu kopā ar venetoklaksu (Venclexta).

Pacientiem, kuri tika ārstēti tikai ar azacitidīnu, vidējais kopējais dzīvildzes rādītājs bija 9,6 mēneši. Pacientiem, kuri kopā saņēma azacitidīnu un venetoklaksu, vidējais kopējais izdzīvošanas rādītājs bija 14,7 mēneši.

No tiem, kuri kopā lietoja azacitidīnu un venetoklaksu, pilnīga remisija bija 36,7%, salīdzinot ar 17,9% no tiem, kuri vienkārši lietoja tikai azacitidīnu.

Ko tas jums nozīmē

Ja jums vai tuviniekam ir AML un jūs neesat kandidāts uz ķīmijterapiju, jaunā FDA apstiprinātā zāļu kombinācija jums varētu būt reāla ārstēšanas iespēja. Konsultējieties ar savu onkologu par to, vai jaunā terapija būtu piemērota tieši jums un jūsu ārstēšanas plānam.

Venetoklakss un azacitidīns

2016. gadā venetoklakss tika apstiprināts FDA, lai ārstētu hronisku limfoleikozi (CLL). Venetoklakss ir pirmās zāles zāļu grupā, kas saistās ar B šūnu limfomas-2 (BCL-2) proteīnu, kas palīdz vēzim šūnas izdzīvo. Tas novērš olbaltumvielu mijiedarbību ar vēža šūnām, liekot tām ātrāk nomirt.

Gvens Nikolss, MD

Tas nav izārstēt, bet, ja jums ir 75 gadi un jūs saņemat vēl pāris dzīves gadus, tas ir spēļu mainītājs.

- Gvens Nikolss, MD

FDA jau ir apstiprinājusi venetoklaksu kombinācijā ar diviem citiem medikamentiem (decitabīnu vai citarabīnu) AML pacientiem, kas ir 75 gadus veci vai vecāki un nav tradicionālās ķīmijterapijas kandidāti.

Azacitidīns ir ķīmijterapijas zāļu veids, kas pazīstams kā demetilējošie līdzekļi.Tas ir vērsts uz šūnām ar patoloģisku vēža DNS. Tiek uzskatīts, ka tas arī palīdz kaulu smadzenēs radīt vairāk normālu sarkano asins šūnu, samazinot nepieciešamību pēc asins pārliešanas.

"Standarta ķīmijterapija diemžēl nav tik efektīva," Verywell saka Gwen Nichols, MD, galvenais leikēmijas un limfomas biedrības medicīnas ārsts. "Lai gan sākotnējā ārstēšana var būt efektīva, vairāk nekā 60 līdz 70% pieaugušo atkārtojas."

Daudzi pacienti ar sirds slimībām, nieru slimībām un diabētu nespēj veikt tradicionālo AML ķīmijterapiju.

Kombinācijas priekšrocības

Viens azacitidīna un venetoklakss kombinācijas ieguvums ir tas, ka tas nav jāievada intravenozi slimnīcā. Venetoclax ir tabletes, kuras var lietot iekšķīgi. Daudzi pacienti var saņemt azacitidīnu injekcijas veidā, līdzīgi kā insulīns.

Atšķirībā no ķīmijterapijas pacientiem nav nepieciešama ilgstoša IV piekļuve, un ir mazāks komplikāciju risks, kas saistīts ar IV vietas infekcijām vai nepareizu darbību.

"Pacientiem ne vienmēr jāpaliek slimnīcā, lai veiktu šo ārstēšanu," saka Nikolss. "Bieži vien zāles var saņemt mājās vai ambulatorā stāvoklī. No dzīves kvalitātes viedokļa tas ir pilnīgi atšķirīgs. ”

Personām ar AML, kas nav tradicionālās agresīvās ķīmijterapijas kandidāti, jaunā zāļu kombinācija piedāvā cerību.

"Tas nav izārstēt, bet, ja jums ir 75 gadi un jūs saņemat vēl pāris dzīves gadus, tas ir spēļu mainītājs," saka Nikols. "Viss, kas mūs attur no tradicionālajiem toksīniem, ir solis pareizajā virzienā."

Ārstēšanas protokols vēl nav izveidots bērniem ar AML, taču Nichols saka, ka jaunākiem iedzīvotājiem tiek veikti papildu pētījumi. "Ideja, ka venetoklakss ir mērķa līdzeklis, ir cerīga," viņa saka. "Tas nenozīmē, ka mēs izmetam ķīmijterapiju, jo tā joprojām ir ļoti efektīva, taču ideja, ka mēs varam darīt labāk, ir ļoti aizraujoša."