Ashish Kumar / EyeEm / Getty Images
Key Takeaways
- FDA apstiprināja selektīvo RET inhibitoru pralsetinibu (Gavreto) RET kodolsintēzes pozitīviem nesīkšūnu plaušu vēžiem (NSCLC) 2020. gada 4. septembrī un RET izmainītiem vairogdziedzera vēžiem 2020. gada 1. decembrī. A
- Šīs zāles un citi līdzīgi medikamenti nodrošina mērķtiecīgāku ārstēšanas iespēju pacientiem ar šīm diagnozēm.
- Labprātīgi klīnisko pētījumu dalībnieki var veidot vēža aprūpes nākotni citiem.
Morgānai Romero bija 17 gadi, kad viņai tika diagnosticēts papilārs vairogdziedzera vēzis - visizplatītākais vairogdziedzera vēža veids, ko bieži diagnosticē sievietēm līdz 30 gadu vecumam. Kaut arī vairogdziedzera vēzis nav reti sastopams un ļoti ārstējams, Romero īpašais gadījums ātri kļuva sarežģīts, jo vēzis bija tālu izplatīties, paliekot neatklāti. Un, ja nebūtu notikusi autoavārija, tā būtu palikusi neatklāta vēl ilgāk.
"Es biju automašīnā kopā ar mammu, un pēkšņi mums priekšā bija 18 riteņu braucējs," Romero stāsta Wellwell, detalizēti aprakstot 2012. gada negadījumu.
Šķiet, ka Romero nav tūlītēju dzīvībai bīstamu ievainojumu, taču, tā kā viņai ir mugurkaula mugurkaula, neatliekamās palīdzības ārstu ārsti bija noraizējušies par iespējamo pātagas sitiena traumu.
"Viņi veica daudz testu un teica:" Jūsu kakls ir kārtībā, bet mēs atradām plankumus jūsu plaušās "," viņa saka.
Sarežģīta diagnoze
Romero savā dzimtajā pilsētā Dalasā, Teksasā, redzēja pulmonologu, kurš noteica, ka attiecīgās teritorijas ir no papilārā vairogdziedzera vēža, kas izplatījies viņas plaušās.
Romero tika veikta tireoidektomija, ķirurģiska vairogdziedzera noņemšana un radioaktīvā joda ārstēšana, lai nogalinātu visus ķermeņa atlikušos vairogdziedzera audus, tomēr viņa neuzlabojās. Viņas ārsti ieteica slimnīcas aprūpi, bet Romero nebija gatavs pieņemt šo plānu.
"Nē, es tam esmu par jaunu," Romero atceras, ka stāstīja saviem ārstiem.
Vivek Subbiah, medicīnas doktors, kurš ārstēja Romero, saka Verywell, ka parasti jaunākiem pacientiem šī veida vēzis netiek diagnosticēts, līdz tas sasniedz vēlākos posmus.
"Jaunākiem pacientiem mēs redzam vēzi vēlāk, jo viņi jūtas labi," viņš saka.
Ar mammas atbalstu Romero 2013. gadā nolēma meklēt MD Andersona vēža centra zināšanas Hjūstonā, Teksasā. Viņu ekspertu daudzdisciplīnu endokrīnās terapijas grupa viņu ārstēja ar divām secīgām terapijām - lenvatinibu un pēc tam sorafenibu. Viņi kādu laiku strādāja, bet galu galā Romero vēzis progresēja, un viņa kļuva diezgan slima.
Romero tika hospitalizēta par pneimoniju un 2018. gada janvārī trīs reizes bija nepieciešama mehāniska ventilācija. Viņas svars nokritās līdz 70 mārciņām.
Tā kā viņas audzējam bija kaut kas tāds, ko sauc par RET mutāciju, Romero sāka saņemt aprūpi no Mērķtiecīgas terapijas klīniskā centra, MD Andersona klīnisko pētījumu nodaļas.
Kas ir RET kodolsintēzes pozitīvi vēži?
Dažos vairogdziedzera vēža gadījumos specifiskas izmaiņas, kas tiek pārkārtotas transfekcijas (RET) gēna laikā, izraisa šūnu patoloģisku RET kināzes proteīna formu. Šis izmainītais proteīns veicina vēža šūnu augšanu. Dažos gadījumos, piemēram, Romero, šīs šūnas var izplatīties plaušās, bet ne visi RET kodolsintēzes pozitīvie plaušu vēži nāk no vairogdziedzera. Daži RET-fusion pozitīvi vēži sākas plaušās.
RET kodolsintēzes pozitīvi audzēji rodas apmēram 2% nesīkšūnu plaušu vēža (NSCLC) un apmēram 10 līdz 20% papilāru vairogdziedzera vēža, saka Subbiah.
Jauna klīniskā izpēte sniedz cerību
“Kad Morgans [ienāca mūsu klīniskajā pētījumā] 2018. gadā, viņa bija slima, un viņa strauji samazinājās. Viņa vairākas reizes tika uzņemta slimnīcā pēc skābekļa, un viņai bija grūti elpot, ”stāsta Subbija.
Subbiah un MD Andersona ārstēšanas grupa uzskatīja, ka Romero ir piemērots kandidāts eksperimentālām zālēm, ko sauc par pralsetinibu (Gavreto), selektīvu RET inhibitoru, kas parādīja daudzsološus rezultātus ar noteiktu vēzi.
RET inhibitori ar RET gēna mutāciju uzbrūk RET proteīnam vairogdziedzera vēža un plaušu vēža gadījumā.
Papildus pralsetinibam Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) 2020. gada 8. maijā apstiprināja vēl vienu RET inhibitoru selpercatinibu (Retevmo). Šīs zāles lieto iekšķīgi kā kapsulas. , parasti vienu vai divas reizes dienā.
Pēc gadiem bez uzlabojumiem Romero ļoti vēlējās izmēģināt zāles.
"Kad es izgāju no slimnīcas un varēju norīt, es teicu:" Ejam zāles! "," Viņa atceras.
Pēc tam, kad viņš atradās ventilatorā, Romero bija jāmācās atkal norīt un baidījās no aizrīšanās ar tabletēm. Tomēr viņa saka, ka saglabāja optimismu attiecībā uz iespējām uzlabot.
"Morgans bija viens no pirmajiem papilārā vairogdziedzera vēža pacientiem, kurš piedalījās šajā pētījumā," saka Subbiah. "Viņa un viņas ģimene bija ļoti motivēti."
RET inhibitoru bieži sastopamās blakusparādības
- Sausa mute
- Caureja vai aizcietējums
- Augsts asinsspiediens
- Jūsties nogurušam
- Pietūkums rokās vai kājās
- Ādas izsitumi
- Paaugstināts cukura līmenis asinīs
- Muskuļu un locītavu sāpes
- Zems balto asins šūnu, sarkano asins šūnu vai trombocītu skaits asinīs
- Izmaiņas citos asins testos
Otra iespēja dzīvē
Romero un viņas ārstēšanas grupa pamanīja tūlītēju pozitīvu reakciju uz pralsetinibu.
"Man lielākoties klājas diezgan labi, un man nav bijušas lielas problēmas," saka Romero. “Es atkal esmu izsalcis. Mani mati ataug. ”
"Morgānai bija vairāk enerģijas, viņas spēja veikt ikdienas dzīves aktivitātes uzlabojās, un divu mēnešu laikā viņa vairs nepieprasīja skābekli," saka Subbija. “Audzējs ir sarucis, un klīniski viņa izskatās labi. Viņa ir cits cilvēks. ”
Romero turpina lietot pralsetinibu katru dienu. Viņai ir mugurkaula mugurkaula izraisītas veselības komplikācijas, taču elpošanas grūtību dēļ nav nepieciešama papildu uzturēšanās slimnīcā. Viņas plaušu izaugumi joprojām ir stabili.
Romero nesen piepildīja viņas sen sapni. Viņa absolvējusi koledžu ar bakalaura grādu psiholoģijā.
Klīnisko pētījumu nozīme
Subbiah saka, ka pacienti ar retu vēzi, piemēram, Romero, var dot lielu ietekmi, piedaloties klīniskajos pētījumos. Tradicionālā ārstēšana daudziem pacientiem var izraisīt lielas blakusparādības, un jaunāka terapija nodrošina labākas iespējas. Bet vienīgais veids, kā jaunāka terapija kļūst plaši pieejama, ir klīniskā izpēte.
"Klīniskie pētījumi ir būtisks un pamatelements jaunu zāļu ārstēšanas atklāšanā un attīstībā," saka Subbiah. "Klīniskie pētījumi ir FDA priekšnoteikums, pirms jaunu produktu var" apstiprināt FDA "un laist tirgū. FDA apstiprinājums paver durvis daudziem pacientiem, kuri nevar ierasties lielos vēža centros. Morgan to ļāva reāliem pacientiem reālajā pasaulē, lai piekļūtu šīm zālēm. ”
Subbiah atbalsta arī biežākus molekulārās skrīninga testus, kas palīdz identificēt retus vēža veidus, kas ārstēti ar jaunākām, progresīvākām terapijām.
"Molekulārā pārbaude kļūst arvien izplatītāka un pieejama, taču tā joprojām nav standarta," saka Subbiah."Pacientiem vajadzētu atbalstīt molekulāro testēšanu, īpaši, ja viņu diagnoze ir reta, vēzis ir izplatījies vai nav daudz ārstēšanas iespēju. Laboratorijas turas pie paraugiem, tāpēc ir iespējams lūgt veikt molekulārus testus. Arī vēzis var mainīties, jo tas izplatās, tāpēc var būt vērts lūgt veikt molekulārus testus ar jaunu biopsijas paraugu no metastātiskām vietām. ”
