Lorenco eļļa ir ārstēšana, kas izstrādāta bērnības smadzeņu adrenoleukodistrofijai (ALD), kas ir reta un parasti letāla deģeneratīva mielīna slimība. Gadu gaitā ārstēšana ir guvusi milzīgu atzinību, pateicoties notiekošajiem zinātniskajiem pētījumiem, Myelin projektam un 1992. gada mākslas filmai,Lorenco eļļa.
Tara Mūra / Taksometrs / Getty ImagesIevads adrenoleukodistrofijā (ALD)
Adrenoleukodistrofija (ALD) ir ģenētiska slimība, kas izraisa garu ķēžu taukskābju uzkrāšanos, kas iznīcina mielīnu - smadzeņu neironu aizsargapvalku. Bez šiem aizsargapvalkiem var rasties deģeneratīvi simptomi, piemēram, aklums, kurlums, krampji, muskuļu kontroles zaudēšana un progresējoša demence.
ALD simptomi parasti parādās no četru līdz desmit gadu vecumam. Slimība progresē ātri un parasti ir letāla divu līdz piecu gadu laikā pēc simptomu rašanās. Sakarā ar ALD iedzimtības veidu, izmantojot X hromosomu, vissmagākā stāvokļa forma skar tikai zēnus. 90 procentos gadījumu tiek ietekmēta arī virsnieru dziedzeris, kas pazīstama kā Addisona slimība.
Kas ir Lorenco eļļa?
Saskaņā ar The Myelin projektu Lorenzo eļļa ir 4 līdz 1 erukskābes un oleīnskābes kombinācija, kas iegūta attiecīgi no rapšu eļļas un olīveļļas. Ir pierādīts, ka eļļas terapija, kas agri sākta asimptomātiskiem zēniem ar ALD, vai zēniem, kuriem vēl nav simptomu, katru dienu uzņemot, samazina ilgstošās ķēdes taukskābju daudzumu, kas var palēnināt slimības sākšanos.
Tomēr pētījumi nav spējuši pierādīt, ka eļļa aptur slimības progresēšanu, un ir zināms, ka tas neapgriež bojāto mielīnu. Vislabākā ALD pieejamā ārstēšana ir kaulu smadzeņu transplantācija, kamēr tā joprojām ir asimptomātiska. Tomēr kaulu smadzeņu transplantācija jauniem pacientiem ir ļoti riskanta infekcijas un atgrūšanas riska dēļ.
Zēns, kurš iedvesmoja ārstēšanu
Ārstēšanu sauc par "Lorenzo eļļu" pēc tam, kad Lorenco Odone, zēns ar ALD, kura vecāki Mihaela un Augusto atteicās pieņemt, ka ALD nav ārstēta un Lorenco mirs neilgi pēc viņa diagnozes 1984. gadā. Veicot intensīvu izpēti un neatlaidību Lorenco vecāki palīdzēja attīstīt eļļu.
Pēc eļļas lietošanas katru dienu kopš tās attīstības Lorenzo galu galā pārspēja ārstu prognozes vairāk nekā 20 gadus. Viņš nomira vienu dienu pēc savas 30. dzimšanas dienas no pneimonijas komplikācijām. Ģimenes stāsts tika lieliski attēlots 1992. gada filmā,Lorenco eļļa, lomās Sjūzena Sarandona un Niks Nolte.
Lorenzo eļļas pieejamība
Lorenco eļļa pašlaik ir pieejama tikai pacientiem Amerikas Savienotajās Valstīs, kuri ir iesaistīti klīniskajā pētījumā, jo to joprojām uzskata par eksperimentālu medikamentu. ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) nav apstiprinājusi eļļas tirdzniecību. Tas nozīmē, ka daži apdrošinājumi var segt eksperimentālās ārstēšanas izmaksas. Eļļu kopīgi ražo Croda International no Lielbritānijas un SHS International. SHS International ir eļļas izplatītājs visā pasaulē.
-test.jpg)
