Vienīgā ārstnieciskā primārās mielofibrozes (PMF) terapija ir cilmes šūnu transplantācija, tomēr šī terapija ir ieteicama tikai augsta un vidēja riska pacientiem. Pat šajā grupā vecums un citi veselības apstākļi var palielināt ar transplantāciju saistītos riskus, padarot to par mazāk nekā ideālu terapiju. Turklāt ne visiem cilvēkiem ar augsta un vidēja riska PMF būs piemērots cilmes šūnu transplantācijas donors (saskaņots brālis vai māsa vai saskaņots nesaistīts donors). Cilvēkiem ar zema riska PMF ieteicams saņemt ārstēšanu, kuras mērķis ir mazināt ar šo slimību saistītos simptomus.
Tomass Bārviks / Creative RM / Getty Images
Varbūt jūsu ārsts ir ieteicis, ka transplantācija jums nav labākais risinājums, vai arī nevar noteikt piemērotu donoru, vai arī jūs neesat pieļāvis citas PMF pirmās izvēles terapijas. Protams, jūsu nākamais jautājums varētu būt - kādas citas ārstēšanas iespējas ir pieejamas? Par laimi, notiek daudz pētījumu, kas mēģina atrast papildu ārstēšanas iespējas. Mēs īsumā pārskatīsim dažus no šiem medikamentiem.
JAK2 inhibitori
Raksolitinibs, JAK2 inhibitors, bija pirmā mērķa terapija, kas identificēta PMF. JAK2 gēna mutācijas ir saistītas ar PMF attīstību.
Ruksolitinibs ir piemērota terapija cilvēkiem ar šīm mutācijām, kuriem nevar veikt cilmes šūnu transplantāciju. Par laimi tas ir atzīts par noderīgu pat cilvēkiem bez JAK2 mutācijām. Tiek turpināti pētījumi, kuru mērķis ir izstrādāt līdzīgus medikamentus (citus JAK2 inhibitorus), kurus varētu izmantot PMF ārstēšanā, kā arī kombinējot ruxolitinibu ar citām zālēm.
Momelotinibs ir vēl viens JAK2 inhibitors, kas tiek pētīts PMF ārstēšanai. Agrīnos pētījumos tika atzīmēts, ka 45% cilvēku, kuri saņēma momelotinibu, liesas izmērs samazinājās. Apmēram pusei pētīto cilvēku anēmija uzlabojās, un vairāk nekā 50% spēja pārtraukt transfūzijas terapiju. Var attīstīties trombocitopēnija (zems trombocītu skaits), kas var ierobežot efektivitāti. Momelotinibs tiks salīdzināts ar ruksolitinibu 3. fāzes pētījumos, lai noteiktu tā nozīmi PMF ārstēšanā.
2019. gada augustā FDA apstiprināja fedratinibu pieaugušo ārstēšanai ar vidēji 2 vai augsta riska MF.
Imūnmodulējošas zāles
Pomalidomīds ir imūnmodulējošs medikaments (zāles, kas maina imūnsistēmu). Tas ir saistīts ar talidomīdu un lenalidomīdu. Parasti šīs zāles lieto kopā ar prednizonu (steroīdu zāles).
Talidomīds un lenalidomīds jau ir pētīti kā ārstēšanas iespējas PMF. Lai gan abiem ir labums, to lietošanu bieži ierobežo blakusparādības. Pomalidomīds tika izstrādāts kā mazāk toksisks variants. Dažiem pacientiem anēmija ir uzlabojusies, bet liesas izmēram efekts netika novērots. Ņemot vērā šo ierobežoto ieguvumu, tiek turpināti pētījumi par pomalidomīda apvienošanu ar citiem līdzekļiem, piemēram, ruksolitinibu, PMF ārstēšanai.
Epigenētiskās zāles
Epigenētiskās zāles ir zāles, kas ietekmē noteiktu gēnu izpausmi, nevis fiziski tos maina. Viena šo zāļu klase ir hipometilējošie līdzekļi, kas ietver azacitidīnu un decitabīnu. Šīs zāles pašlaik lieto mielodisplastiskā sindroma ārstēšanai. Pētījumi par azacitidīna un decitabīna lomu ir agrīnā fāzē. Pārējie medikamenti ir histona deacetilāzes (HDAC) inhibitori, piemēram, givinostats un panobinostats.
Everolimus
Everolimus ir zāles, kas klasificētas kā mTOR kināzes inhibitori un imūnsupresanti. Tas ir FDA (Pārtikas un zāļu pārvalde) apstiprināts vairāku vēža (krūts, nieru šūnu karcinomas, neiroendokrīno audzēju utt.) Ārstēšanai un orgānu atgrūšanas novēršanai cilvēkiem, kuriem veikta orgānu transplantācija (aknas vai nieres). Everolimus lieto iekšķīgi. Pirmie pētījumi liecina, ka tas var mazināt simptomus, liesas izmēru, anēmiju, trombocītu skaitu un balto asins šūnu skaitu.
Imetelstat
Imetelstat ir pētīts vairākos vēža un mielofibrozes gadījumos. Sākotnējos pētījumos dažiem cilvēkiem ar vidēja vai augsta riska PMF tas ir izraisījis remisiju (mirušās PMH pazīmes un simptomi).
Ja jūs nereaģējat uz pirmās izvēles ārstēšanu, reģistrēšanās klīniskajā pētījumā var dot piekļuvi jaunām terapijām. Pašlaik ir vairāk nekā 20 klīniskie pētījumi, kuros novērtētas ārstēšanas iespējas cilvēkiem ar mielofibrozi. Jūs varat apspriest šo iespēju ar savu ārstu.
.jpg)
.jpg)
