Villijs B. Tomass / Getty Images
ATJAUNINĀT
FDA ārējo ekspertu grupa 6. novembrī secināja, ka klīniskie dati neatbalsta Biogen Alcheimera zāles adukanumaba apstiprināšanu. Desmit no 11 paneļa dalībniekiem nobalsoja, ka Biogen sniegtie dati nav pietiekami, lai parādītu, ka adukanumabs var palēnināt kognitīvo pazemināšanos cilvēkiem ar Alcheimera slimību.
Tagad FDA ir jānosaka, vai viņi turpinās zāļu apstiprināšanu.
Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) novembra sākumā plāno tikties ar ekspertu grupu, lai palīdzētu noteikt, vai pretrunīgi vērtētās zāles Alcheimera slimības ārstēšanai jāapstiprina patērētāju lietošanai. Zāles, kas pazīstamas kā adukanumabs, pagājušajā gadā tika pētītas klīniskajos pētījumos, kas tika apturēti. Zāļu ražotājs Biogen vēlāk publicēja datus, kas liecina, ka zāles faktiski efektīvi palēnina Alcheimera slimības progresēšanu.
Ekspertu komiteja sanāks, izmantojot tiešsaistes konferenču platformu 6. novembrī, taču fona materiāli un iepriekš ierakstītas prezentācijas būs publiski pieejami vismaz divas darba dienas iepriekš, ziņo FDA. FDA ir izveidojusi arī kontaktligzdu. kur sabiedrības locekļi var ierakstīt ar datiem, informāciju un skatiem. Mičiganas štata universitātes neiroloģijas departamenta medicīnas direktors Amits Sačdevs Amits Sachdevs stāsta, ka ekspertu grupa ir “standarta apstiprināšanas procesa sastāvdaļa”.
Adukanumabam ir daudzstāvu vēsture. Biogen pārtrauca divus zāļu 3. fāzes klīniskos pētījumus 2019. gada martā, pēc tam, kad tika noteikts, ka zāles nav sasniegušas mērķus ārstēt Alcheimera slimību. Uzņēmums arī pārtrauca adukanumaba attīstību. Bet 2019. gada 22. oktobrī Biogen atklāja, ka viņi piesakās FDA zāļu apstiprināšanai tirgū.
Paziņojumā presei Biogens paskaidroja, ka uzņēmums atkārtoti analizēja datus no pētījuma, iekļaujot pacientus, kuri turpināja lietot zāles pēc izmēģinājuma 2018. gada 26. decembra beigu datuma līdz 2019. gada 21. martam. Viens pētījums parādīja "Ievērojams klīniskās lejupslīdes samazinājums," sacīja uzņēmums.
"Pacientiem, kuri saņēma adukanumabu, bija ievērojams ieguvums attiecībā uz izziņas un funkcijas rādītājiem, piemēram, atmiņu, orientāciju un valodu," turpinājās paziņojums. "Pacientiem bija arī priekšrocības ikdienas dzīvē, tostarp personīgo finanšu veikšanā, mājas darbu veikšanā, piemēram, uzkopšanā, iepirkšanās un veļas mazgāšanā, kā arī patstāvīgā ceļojumā ārpus mājas."
Biogen arī 2019. gada novembrī teica, ka uzņēmumam nevajadzētu prasīt veikt vēl vienu izmēģinājumu.
Medikamenti ir saņēmuši dažādas atbildes no medicīnas un Alcheimera slimnieku kopienām. Alcheimera asociācija paziņojumā presei paziņoja, ka ir "mudināts", ka Biogen turpinās FDA apstiprināt adukanumabu, piebilstot: "Lai noteiktu to efektivitāti, ir jāturpina visas pašlaik veiktās procedūras, kuras tiek uzskatītas par drošām".
Bet daži vērsās sociālajos medijos, lai teiktu, ka zāļu apstiprināšana jūtas steidzama.
Saskaņā ar Alcheimera asociācijas datiem vairāk nekā 5 miljoniem amerikāņu ir Alcheimera slimība. Šī slimība ir sestais galvenais nāves cēlonis ASV, un pašlaik tās ārstēšana nav apturēta. Ja to apstiprinās, adukanumabs kļūtu par pirmā terapija, kas atļauta Alcheimera slimības samazināšanās palēnināšanai.
Ko tas jums nozīmē
Ja adukanumabs tiek apstiprināts, tas var palīdzēt palēnināt simptomu progresēšanu cilvēkiem ar Alcheimera slimību. Ja jums ir mīļais cilvēks ar šo slimību, jautājiet savam ārstam par to, vai zāles viņiem var būt piemērotas, ja tās kļūst pieejamas patērētājiem.
Adukanumaba pamati
Adukanumabs ir monoklonāla antiviela, tas nozīmē, ka tā ir laboratorijā izveidota antivielas versija. Antivielas ir imūnsistēmas olbaltumvielu sastāvdaļa, kas cirkulē asinīs. Antivielas organismā atpazīst svešas vielas un strādā, lai tās neitralizētu.
IV ievadītais adukanumabs selektīvi saistās ar selektīviem amiloido proteīniem. Alcheimera slimības gadījumā dažu amiloido olbaltumvielu patoloģiskais līmenis salīp kopā, veidojot plāksnes, kas savācas starp neironiem un traucē šūnu darbību. Joprojām notiek pētījumi, lai labāk izprastu, kā un kādā Alcheimera slimības stadijā noteiktas amiloidoīdu formas ietekmē šo slimību un tā progresēšanu.
Vienā klīniskajā pētījumā adukanumabs ievērojami samazināja amiloido plāksnīšu daudzumu.
“Šis atklājums bija spēcīgs un neapšaubāms; plāksnes bija ievērojami samazinājušās visos pārbaudītajos garozas smadzeņu reģionos ”, teikts ziņojumā, kas publicētsLancet"Tomēr klīniskie efekti, kas novērtēti, izmantojot četras klīniskās skalas pēc sešiem un 12 ārstēšanas mēnešiem, bija daudz mazāk droši." Tomēr ziņojumā teikts: "Šis agrīnais pētījums parādīja, ka adukanumabs ir spēcīgs amiloido plāksnīšu bojātājs."
Ko domā eksperti?
Kopumā viņi ir satraukti par iespēju piedāvāt zāles pacientiem. "Ir daži cilvēki, kas gūs labumu," saka Sachdev.
Skots Kaisers, geriatrs, Klusā okeāna neirozinātņu institūta Geriatrijas kognitīvās veselības direktors Providence Sentdžonsas Veselības centrā Kalifornijā, saka Verywell, ka zāles ir "ļoti aizraujošas".
"Terapijas Alcheimera slimības novēršanai ir bijušas nenotveramas," viņš saka. "Pašlaik nav nozīmīgas slimību modificējošas farmaceitiskās terapijas. Tas, ka ir kaut kas, kas var sniegt labumu, ir milzīgs varoņdarbs. Kā cilvēks, kurš katru dienu rūpējas par demences slimniekiem, ja jūs varētu aizkavēt simptomu progresēšanu, ilgāk saglabātu cilvēku neatkarību, tas ir nozīmīgs faktors cilvēku dzīvē. "
Ja apstiprinās, adukanumabs "piedāvā cerību pacientiem un ģimenēm, kur ir ļoti maz iespēju", saka Kaizers. Keizers atzīst, ka uzņēmumam ir “neparasti” mainīt lēmumu apturēt tiesas procesu. Bet viņš piebilst: "kad paskatās uz pierādījumiem, šķiet diezgan skaidrs, ka ir arī ieguvumi." Kaisers saka, ka lielais jautājums ir par to, vai ir jāveic vairāk pētījumu, lai noteiktu, vai zāles ir drošas. "Tas ir šīs komitejas darbs," viņš saka.
Kaut arī zāles ir daudzsološas, Sachdev norāda, ka "ir bažas, ka zāles darbojas pārāk vēlu slimības procesā".
Kaut arī Sakevs saka, ka viņš cer, ka adukanumabs nākotnē varētu palīdzēt dažiem Alcheimera slimniekiem, viņš uzsver arī veselīgas dzīves nozīmi. “Graciozā novecošana bieži vien nozīmē zināmu atmiņas zudumu. Ir grūti zināt, kam radīsies problēmas ar ikdienas aktivitātēm un kam nē, ”viņš saka. “Lielākajai daļai cilvēku jauni medikamenti nebūs pareizā atbilde. Vislabākā pieeja ir veselīgu smadzeņu audzēšana, veicinot veselīgu ķermeni. ”
.jpg)
