1. fāzes klīniskais pētījums ir trīs vai četru pētījumu fāzes pirmais posms, lai pārbaudītu ārstēšanu ar cilvēkiem. Galvenais klīniskā pētījuma mērķis ir noteikt, vai zāles vai procedūra ir droša lietošanai cilvēkiem. Pirms 1. fāzes klīniskajiem pētījumiem zāles ir plaši jāpēta slimības šūnās laboratorijā un / vai laboratorijas dzīvniekiem. Tomēr 1. fāzes klīnisko pētījumu nozīme vēža gadījumā pēdējos gados ir ārkārtīgi mainījusies, galvenokārt pateicoties cilvēka genoma projektam (HGP). 2003. gadā pabeigtais HGP ļāva zinātniekiem atklāt visu cilvēku gēnu secību, kas ļāva panākt medicīnisku progresu daudzu slimību, tostarp vēža, diagnosticēšanā un ārstēšanā. Pirms HGP bieži tika veikti klīniski izmēģinājumi ar jaunām eksperimentālām zālēm. "pēdējā grāvja" piepūle, tikai ar nelielu iespēju, ka cilvēks gūs labumu. Tā vietā dalība 1. fāzes klīniskajā pētījumā var būt lieliska (un vienīgā) iespēja pagarināt mūžu.
Yuri_Arcurs / Getty Images
Turklāt, tā kā daudzas šajos izmēģinājumos pārbaudītās zāles ir rūpīgi izstrādātas, lai, piemēram, traucētu konkrētiem mērķiem vēža progresēšanā un izplatībā, tās mēdz būt mazāk "riskantas" nekā agrāk. Pašlaik šo eksperimentālo izmēģinājumu dēļ ir daudz cilvēku, kas pārdzīvo vēzi.
Paturiet prātā, ka klīnisko pētījumu mērķis ir atrast ārstēšanu, kas vai nu darbojas labāk, vai arī tām ir mazāk blakusparādību nekā pašlaik pieejamie medikamenti. Visas zāles, ko lieto vēža (vai jebkura stāvokļa) ārstēšanai, vienreiz tika pārbaudītas klīniskajā pētījumā. Un šajā izmēģinājuma periodā vienīgie cilvēki, kas spēja gūt labumu no šīm ārstēšanas metodēm, bija tie, kuri bija iekļauti klīnisko pētījumu pētījumu grupā.
1. fāzes klīnisko pētījumu definīcija un mērķis
Jāveic 1. fāzes klīniskie pētījumi, lai noskaidrotu, vai eksperimentālās zāles vai ārstēšanairdrošs.Pēc tam, kad ārstēšana ir pārbaudīta laboratorijā vai ar dzīvniekiem (saukta par preklīnisko testēšanu), tā nonāk 1. fāzes klīniskajā pētījumā, kas ietver testēšanu ar cilvēkiem. Ir svarīgi atzīmēt, ka preklīniskā pārbaude bieži ir plaša, un, lai apstiprinātu izmēģinājumu ar cilvēkiem, ir jāatrod nozīmīgi un pozitīvi rezultāti.
Raksturlielumi
1. fāzes klīniskajos pētījumos iesaistīts tikai neliels skaits cilvēku, lai noteiktu, vai zāles vai ārstēšana ir droša, un lai noteiktu labāko zāļu devu un to, kā tās jālieto (iekšķīgi vai intravenozi). Parasti tiek izmantota zema zāļu deva, un grupu var sadalīt tā, ka daži cilvēki saņem lielāku devu, bet citi - mazāku zāļu devu.
Lai gan šo pētījumu galvenais mērķis ir novērtēt ārstēšanas drošību, viņi var arī noteikt, ka ārstēšana, šķiet, labvēlīgi darbojas pret vēzi, ja reģistrētie subjekti labi reaģē uz zālēm (piemēram, ja vēzis stabilizējas vai samazinās).
Uzraudzība
Tā kā 1. fāzes pētījumi ir pirmie pētījumi, kas jāpārbauda ar cilvēkiem, un tādējādi tie rada vislielāko risku, pētījumā iesaistītos cilvēkus parasti ļoti rūpīgi uzrauga pētījuma pētnieki. Piemēram, asins un urīna paraugus var regulāri savākt. Turklāt šie izmēģinājumi bieži tiek veikti lielākajos vēža centros (piemēram, Nacionālā vēža institūta izraudzītajos centros), kuros ir onkologi, kas specializējas konkrētos vēža veidos.
Citas klīnisko pētījumu fāzes
Ir trīs klīnisko pētījumu fāzes, kas jāpabeidz, pirms Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) apstiprina zāles. Ja parādās ārstēšanadrošs1. fāzes klīniskā pētījuma beigās tā var pāriet uz 2. fāzes klīnisko pētījumu, pētījumu, kas veikts, lai noskaidrotu, vai ārstēšana irefektīvs. Ja zāles vai ārstēšana tiek uzskatīta par drošu 1. fāzes pētījumā un efektīva 2. fāzes pētījumā, tā ievadīs 3. fāzes klīnisko pētījumu. 3. fāzes klīniskajos pētījumos ir daudz lielākas pētījumu populācijas, un tie tiek veikti, lai noskaidrotu, vai ārstēšana ir ne tikai droša un efektīva, bet arīdarbojas labāk vai rada mazāk blakusparādībunekā pašlaik pieejamās ārstēšanas metodes.
1. fāzes klīniskie pētījumi ir mainījušies
1. fāzes klīniskie pētījumi un tas, ko jūs varat sagaidīt, ja esat reģistrēts vienā, ir būtiski mainījies tikai pēdējos gados.
Ar progresu precīzajā medicīnā, kas ļauj ārstēties, lai ņemtu vērā individuālās ģenētiskās atšķirības, visticamāk, ka 1. fāzes klīniskie pētījumi arī turpmāk cilvēkiem dos daudz solījumu, nevis vienkārši veiktus pētījumus, lai noskaidrotu, vai zāles ir drošas.
Mērķtiecīga vēža terapija, kas vērsta uz specifiskām šūnu patoloģijām un atšķiras no standarta ķīmijterapijas, var palīdzēt mainītjūsuGalu galā, ja jūs varat kavēt konkrētu soli, kas vēzim jāveic, lai sadalītu (un tādējādi augtu un izplatītos), ir pamatota iespēja, ka vēzis, kas ir pierādīts kā atkarīgs no šī soļa, reaģēs.
Mērķtiecīgas zāles, visticamāk, kādu laiku kontrolē vēzi, kā arī imūnterapijas zāles var izraisīt ilgstošu ilgstošu reakciju.
Piemērs: Vitrakvi (Larotrectinib)
Veiksmīga 1. fāzes klīniskā pētījuma piemērs ir mērķtiecīgā terapija Vitrakvi (Larotrectinib), kurai FDA 2018. gadā piešķīra paātrinātu apstiprinājumu. Šīs zāles darbojas, kavējot vēža, kam ir īpaša ģenētika, augšanas soli. profilakse, nevis jebkurš vēzis (tika pētīti cilvēki ar vairāk nekā 17 vēža veidiem, tostarp gan pieaugušie, gan bērni).
1. fāzes klīniskajos pētījumos, kas noveda pie apstiprināšanas, zāles tika piešķirtas cilvēkiem ar progresējošu vēzi, kuriem vai nu nebija citu pieejamu ārstēšanas iespēju, vai arī viņi bija progresējuši ar šīm iespējām. No pētījuma dalībniekiem 75% reaģēja uz šo narkotiku, un daudzi turpināja reaģēt, kad pētījuma periods beidzās pēc deviņiem mēnešiem. Salīdzinājumam: ja cilvēki tiktu ārstēti ar ķīmijterapiju (ja tas būtu pat variants), lielākā daļa būtu redzējuši, ka vēzis progresē sešu mēnešu laikā. Bija pat daži cilvēki ar metastātisku vai neaktīvu vēzi, kuriem audzēja progresēšana bija pietiekami nozīmīga, lai pēc tam varētu veikt ārstniecisku operāciju.
Apsverot 1. fāzes klīnisko pētījumu
Ir daži iemesli, kāpēc kāds varētu apsvērt dalību 1. fāzes klīniskajā pētījumā. Viena ir cerība uzlabot medicīnu, kas nākotnē varētu palīdzēt citiem ar šo pašu slimību. Vēl viena ir cerība, ka jauna zāle vai procedūra, kas vēl nav pārbaudīta ar cilvēkiem, piedāvās izdzīvošanas iespēju, ja citas ārstēšanas metodes būs neveiksmīgas. Vienīgais veids, kā panākt vēža ārstēšanu un turpmāko izdzīvošanu, ir cilvēku līdzdalība klīniskajos pētījumos. Tas nozīmē, ka klīniskie pētījumi nav piemēroti visiem.
Riski un ieguvumi
Ja apsverat iespēju piedalīties kādā no šiem pētījumiem, ir svarīgi ņemt vērā visus klīnisko pētījumu riskus un ieguvumus. Bieži vien ir noderīgi uz papīra lapas pierakstīt gan pētījuma plusus, gan mīnusus, lai jūs varētu redzami izsvērt savas iespējas. Nav pareiza vai nepareiza izvēle, tikai izvēle ir vislabākā.
Citas eksperimentālo zāļu saņemšanas iespējas
Pārsvarā vienīgais veids, kā jūs varat izmantot eksperimentālās (izpētes) zāles, ir piedalīties klīniskajā pētījumā. Tas ne vienmēr notiek, un daži cilvēki var pretendēt uz līdzjūtīgu narkotiku lietošanu vai paplašinātu piekļuvi zālēm, kuras FDA vēl nav apstiprinājusi. Ja jūs neatbilstat klīniskajam pētījumam, bet pētāmās zāles šķiet daudzsološas jūsu konkrētajam vēzim, jūs var izvēlēties līdzjūtīgu narkotiku lietošanu.
Apakšējā līnija
1. fāzes klīniskie pētījumi ir pirmie medicīniskie pētījumi, kuros cilvēkiem tiek izmēģinātas jaunas vai nesen uzlabotas zāles. Lai gan tradicionāli tas ir izraisījis trauksmi un novedis pie jokiem par to, ka ir "jūrascūciņa", šos sākotnējos pētījumus var aplūkot dažādi. No vienas puses tie var būt riskanti. Galu galā šo izmēģinājumu galvenais mērķis ir noteikt, vai zāles ir drošas cilvēkiem (un arī iegūt priekšstatu par labāko lietojamo devu).
Tomēr no cita rakursa ieguvumi var pārsniegt 1. fāzes klīniskā pētījuma riskus. Daudzos 3. fāzes klīniskajos pētījumos tiek salīdzinātas jau izskatītās zāles. Vēža slimniekiem var būt cerība, ka zāles uzlabos izdzīvošanu tikai dažus mēnešus. Jauna eksperimentālā narkotika (un, iespējams, jauna narkotiku kategorija) var palīdzēt vairāk nekā jebkas cits, kas pašlaik pieejams.
.jpg)
